RNA 기술은 최근 코로나162에 대한 mRNA 백신 BNT2b1273(화이자/바이오엔텍)와 mRNA-19(모더나) 개발에서 그 가치를 입증했다. 동물 모델에서 코딩 RNA를 분해하는 것을 기반으로 프랑스 과학자들은 다리와 손의 진행성 마비를 유발하는 가장 흔한 유전성 신경계 질환인 샤르코-마리-투스 병의 치료에 대한 강력한 전략과 개념 증명을 보고했습니다.
1990년에 연구자들은 처음으로 직접 주사를 시연했습니다. mRNA 마우스 근육에 주입하면 근육 세포에서 암호화된 단백질이 발현됩니다. 이로써 유전자 기반 개발의 가능성이 열렸다. 백신 그리고 치료법.
COVID-19 대유행으로 인해 제시되지 않은 상황은 mRNA 기반 백신 BNT162b2의 성공적인 개발 및 긴급 사용 승인(EUA)으로 이어졌습니다. 화이자/BioNTech) 및 mRNA-1273(의 현대) COVID-19에 대항합니다. RNA 기술을 기반으로 하는 이 두 가지 백신은 COVID-19의 심각한 증상으로부터 사람들을 보호하는 데 중요한 역할을 했습니다.
코로나19 기반 RNA 기술 성공 백신 거의 XNUMX년 동안 과학계와 제약 산업이 추구해 온 높은 잠재력을 지닌 의료 기술의 가치를 입증했기 때문에 과학과 의학의 이정표로 여겨졌습니다. 그것은 RNA 기술 기반 치료제의 탐구에 꼭 필요한 추진력을 제공했습니다.
샤르코-마리 치아병은 가장 흔한 유전성 신경계 질환입니다. 말초 신경이 영향을 받아 다리와 손의 진행성 마비가 발생합니다. 이 질병은 PMP22라는 특정 단백질의 과발현으로 인해 발생합니다. 현재까지 이 질병에 대한 치료법은 없습니다.
프랑스의 CNRS, INSERM, AP-HP, Paris-Saclay 및 Paris 대학의 과학자들은 최근 PMP22 단백질의 코딩 RNA를 분해 및 감소시키는 데 기반한 치료법의 개발을 보고했습니다. 이를 위해 다른 siRNA(작은 간섭 RNA) 분자를 사용하여 RNA PMP22 단백질을 코딩합니다.
연구자들은 질병의 쥐 모델에 siRNA(작은 간섭 RNA)를 주사하면 PMP22 단백질 수준이 정상으로 감소하고 근육의 운동과 강도가 회복된다는 것을 발견했습니다. 조직학적 연구는 수초의 재생과 기능 회복을 보여주었습니다. 긍정적인 결과는 XNUMX주 동안 지속되었으며 siRNA의 새로운 주입은 완전한 기능 회복으로 이어졌습니다.
이 공부 유전성 말초 신경병증의 치료를 위한 강력한 전략을 제시한다는 점에서 의미가 있습니다. 그것은 제공합니다 개념 증명 간섭 RNA를 이용하여 과도한 유전자 발현을 교정하는 RNA 기술을 기반으로 한 새로운 정밀 의학을 위한 것입니다.
그러나 환자의 실제 치료는 임상 시험의 연속 단계가 규제 기관에 만족스러운 안전성과 유효성 결과를 제공하기까지는 아직 멀었습니다.
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출처 :
- Prasad U., 2020. COVID-19 mRNA 백신: 과학의 이정표 및 의학의 게임 체인저. 과학적 유럽. 게시일: 29년 2020월 XNUMX일. http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- 보도 자료 – Inserm Press Room – Charcot-Marie Tooth disease: 100% 프랑스 RNA 기반 치료 혁신. 링크: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 나노입자는 Charcot-Marie-Tooth disease type 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021)의 마우스 모델을 치료하는 데 효과적입니다. https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
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