Qfitlia(Fitusiran): 혈우병을 위한 새로운 siRNA 기반 치료법  

혈우병 치료를 위한 새로운 siRNA 기반 치료제인 큐피틀리아(피투시란)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 큐피틀리아는 항트롬빈(AT) 및 조직인자 경로 억제제(TFPI)와 같은 천연 항응고제를 방해하는 소형 간섭 RNA(siRNA) 기반 치료제 입니다. 간에서 AT mRNA에 결합하여 AT 번역을 차단함으로써 항트롬빈 생성을 감소시키고 트롬빈 생성을 촉진합니다. 큐피틀리아는 2개월에 한 번씩 피하 주사로 투여합니다. 투여량과 주사 횟수는 항트롬빈 활성이 목표 범위 내에 있도록 INNOVANCE 항트롬빈 동반 진단법을 사용하여 조절합니다. 고정 용량은 승인되지 않았습니다. 이 새로운 치료법은 기존 치료법보다 투여 횟수가 적다는 점에서 환자들에게 중요한 의미를 갖습니다.

Qfitlia(fitusiran)는 미국에서(28년 2025월 12일) VIII 또는 IX 인자 억제제(중화 항체)가 있거나 없는 혈우병 A 또는 혈우병 B를 앓고 있는 성인 및 XNUMX세 이상 어린이의 출혈 에피소드를 예방하거나 빈도를 줄이는 일상적 예방을 위해 승인되었습니다. 이 새로운 치료법은 다른 기존 옵션보다 덜 자주(XNUMX개월에 한 번 시작) 투여되기 때문에 중요합니다.  

혈우병의 출혈 장애는 응고 인자의 부족으로 인해 발생합니다. 혈우병 A는 응고 인자 VIII(FVIII)의 결핍으로 인해 발생하는 반면, 혈우병 B는 인자 IX(FIX)의 수치가 낮아서 발생합니다. 기능적 인자 XI의 부족은 혈우병 C의 원인입니다. 이러한 상태는 상업적으로 제조된 응고 인자 또는 누락된 인자의 기능적 대체물로서 비인자 제품을 주입하여 치료합니다.  

DNA 기술을 사용하여 유전자 조작된 응고 인자 VIII 버전인 Octocog alfa(Advate)는 혈우병 A의 예방 및 주문형 치료에 일반적으로 사용됩니다. 혈우병 B의 경우, 응고 인자 IX의 엔지니어링 버전인 nonacog alfa(BeneFix)가 일반적으로 사용됩니다.   

Hympavzi(marstacimab-hncq)는 미국(11년 2024월 19일)과 EU(2024년 XNUMX월 XNUMX일)에서 혈우병 A 또는 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드 예방을 위한 신약으로 승인되었습니다. 이는 "조직 인자 경로 억제제"라는 자연적으로 발생하는 항응고 단백질을 표적으로 삼아 출혈 에피소드를 예방하고 항응고 활성을 감소시켜 트롬빈 양을 증가시키는 인간 단일클론 항체입니다. 이는 혈우병 B에 대한 최초의 비인자 및 주 XNUMX회 치료입니다. 

또 다른 단일클론 항체인 Concizumab(Alhemo)은 미국(20년 2024월 16일)과 EU(2024년 XNUMX월 XNUMX일)에서 VIII 인자 억제제가 있는 혈우병 A 또는 IX 인자 억제제가 있는 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드 예방을 위해 승인되었습니다. 출혈 장애 상태를 치료하기 위해 "응고 인자 약물"을 복용하는 일부 혈우병 환자는 항체(응고 인자 약물에 대한 항체)를 개발합니다. 형성된 항체는 "응고 인자 약물"의 작용을 억제하여 약물의 효과를 떨어뜨립니다. 매일 피하 주사로 투여되는 Concizumab(Alhemo)은 전통적으로 매일 응고 인자를 주사하여 면역 내성을 유도하여 치료해 온 이 상태를 치료하기 위한 것입니다. 

mpavzi(marstacimab-hncq)와 Concizumab(Alhemo)은 단일클론 항체인 반면, 새로운 치료제인 Qfitlia(fitusiran)는 항트롬빈(AT) 및 조직 인자 경로 억제제(TFPI)와 같은 천연 항응고제를 방해하는 소간섭 RNA(siRNA) 기반 치료제입니다. 간에서 AT mRNA에 결합하여 AT 번역을 차단하여 항트롬빈을 감소시키고 트롬빈 생성을 개선합니다.  

Qfitlia(피투시란)는 2개월에 한 번씩 피하 주사로 투여합니다. 

주사의 용량과 빈도는 표적 범위 내에서 항트롬빈 활동을 보장하는 INNOVANCE 항트롬빈 동반 진단을 사용하여 조정됩니다. 고정 용량은 승인되지 않았습니다. 그럼에도 불구하고, 새로운 치료법은 다른 기존 옵션보다 덜 자주 투여되기 때문에 환자에게 중요합니다. 

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참조 :  

1. FDA 보도자료 – FDA, 인자 억제제 유무에 관계없이 A형 또는 B형 혈우병에 대한 새로운 치료법 승인. 28년 2025월 XNUMX일 게시. 다음에서 이용 가능  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

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관련 기사 : 

• A형 또는 B형 혈우병에 대한 Concizumab(Alhemo) 억제제  (29 12 월 2024) 

• Hympavzi(마르스타시맙): 혈우병의 새로운 치료법 (12 10 월 2024)  

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