Rezdiffra(레스메티롬)는 중등도에서 진행성 간 흉터(섬유증)가 있는 비간경변성 비알코올성 지방간염(NASH) 성인의 치료용으로 미국 FDA의 승인을 받았으며, 식이요법 및 운동과 함께 사용됩니다.
지금까지 뚜렷한 간 흉터가 있는 비간경변성 비알코올성 지방간염(NASH) 환자들은 이러한 증상을 직접적으로 해결할 수 있는 약물이 없었습니다. 간 손상. FDA approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a 치료 option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH는 비알코올성 지방이 진행된 결과입니다. 간 질병 어디에 간 염증은 시간이 지남에 따라 간 흉터와 간 기능 장애로 이어질 수 있습니다. NASH는 종종 고혈압 및 제2형 당뇨병과 같은 다른 건강 문제와 관련이 있습니다. 적어도 한 추정에 따르면 미국 내 약 6만~8만 명이 중등도에서 진행성 간 흉터가 있는 NASH를 앓고 있으며 그 수는 증가할 것으로 예상됩니다.
Rezdiffra는 갑상선 호르몬 수용체의 부분 활성화제입니다. 간에서 Rezdiffra에 의한 이 수용체의 활성화는 간의 지방 축적을 감소시킵니다.
레즈디프라의 안전성과 유효성
Rezdiffra의 안전성과 유효성은 12개월 동안 진행된 무작위, 이중 맹검 위약 대조 시험에서 54개월차 대리 평가변수 분석을 기반으로 평가되었습니다. 대리 끝점은 다음의 정도를 측정했습니다. 간 염증과 흉터. 의뢰자는 Rezdiffra의 임상적 이점을 확인하고 설명하기 위해 승인 후 연구를 수행해야 하며, 이는 여전히 진행 중인 동일한 54개월 연구를 완료하여 수행됩니다. 임상시험에 등록하려면 환자는 다음 사항을 갖추어야 합니다. 간 중등도 또는 진행성 NASH로 인한 염증을 보여주는 생검 간 흉터. 해당 시험에서 888명의 피험자는 다음 중 하나를 투여받도록 무작위로 배정되었습니다: 위약(294명 피험자); Rezdiffra 80mg(298명); 또는 Rezdiffra 100mg(296명); 건강한 식습관과 운동에 대한 상담을 포함하는 NASH에 대한 표준 치료에 추가로 하루에 한 번.
12개월째 간 조직검사 결과, 레즈디프라로 치료받은 피험자 중 더 많은 비율이 위약을 받은 피험자에 비해 NASH 해소 또는 간 흉터 개선을 달성한 것으로 나타났습니다. 레즈디프라 26mg을 투여받은 피험자의 총 27~80%, 레즈디프라 24mg을 투여받은 피험자의 36~100%가 NASH 해소 및 간 흉터 악화를 경험한 반면, 레즈디프라 9mg을 투여받은 피험자의 13~23%는 NASH 해소를 경험했습니다. 식이요법과 운동에 대한 위약과 상담을 받았습니다. 반응의 범위는 다양한 병리학자의 판독을 반영합니다. 또한, 레즈디프라 80mg을 투여받은 피험자의 총 24%, 레즈디프라 28mg을 투여받은 피험자의 100~XNUMX%가 개선을 경험했습니다. 간 각 병리학자의 판독에 따라 위약을 투여받은 환자의 13~15%에 비해 흉터가 남고 NASH가 악화되지 않았습니다. 단 XNUMX년의 치료 후에 환자 비율에서 이러한 변화가 입증된 것은 주목할 만합니다. 질병 일반적으로 대부분의 환자가 진행을 보이기까지 수년 또는 수십 년이 걸리며 천천히 진행됩니다.
레즈디프라의 부작용
Rezdiffra의 가장 흔한 부작용에는 설사와 메스꺼움이 포함되었습니다. Rezdiffra에는 약물 유발 간 독성 및 담낭 관련 부작용과 같은 특정 경고 및 예방 조치가 제공됩니다.
비대상성 간경변증 환자에게는 레즈디프라의 사용을 피해야 한다. 환자는 악화 징후 또는 증상이 나타나면 레즈디프라 사용을 중단해야 합니다. 간 Rezdiffra 치료를 받는 동안 기능을 수행합니다.
Rezdiffra의 약물 상호 작용
Rezdiffra를 특정 다른 약물, 특히 콜레스테롤 저하를 위한 스타틴과 동시에 사용하면 잠재적으로 중요한 약물 상호 작용이 발생할 수 있습니다. 의료 서비스 제공자는 Rezdiffra와의 잠재적으로 중요한 약물 상호 작용, 권장 복용량 및 투여 변형에 대한 추가 정보에 대해 전체 처방 정보를 참조해야 합니다.
XNUMXD덴탈의 FDA는 Rezdiffra는 가속 승인 경로에 따라 승인되었습니다. 이는 임상적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 대리 또는 중간 임상 평가변수를 기반으로 심각한 상태를 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 약물의 조기 승인을 허용합니다. 앞서 언급한 54개월 간의 필수 연구는 진행 중이며, 레즈디프라 치료 54개월 후 임상적 이점을 평가할 것입니다.
Rezdiffra는 이 적응증에 대해 획기적인 치료법, 신속 트랙 및 우선 심사 지정을 받았습니다.
XNUMXD덴탈의 FDA는 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)에 레즈디프라 승인을 승인했다.
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출처:
FDA 2024. 보도 자료 – FDA는 지방간 질환으로 인해 간 흉터가 있는 환자에 대한 첫 번째 치료를 승인했습니다. 게시일: 14년 2024월 XNUMX일. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
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